Εγκρίθηκε νέα από του στόματος θεραπεία για τη Σκλήρυνση κατά Πλάκας

Εγκρίθηκε νέα από του στόματος θεραπεία για τη Σκλήρυνση κατά Πλάκας

Την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής έλαβε ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας, ως από του στόματος θεραπεία πρώτης γραμμής για τους ασθενείς με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, την πιο συχνή μορφή της ασθένειας. Το νέο χάπι θα αρχίσει να κυκλοφορεί στις πρώτες χώρες της ΕΕ τις επόμενες εβδομάδες.

Ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας έχει αποδείξει κλινικά ότι μειώνει σημαντικές παραμέτρους της δραστηριότητας της νόσου, οι οποίες περιλαμβάνουν υποτροπές και εμφάνιση εστιών στον εγκέφαλο, όπως και την εξέλιξη της αναπηρίας, ενώ παράλληλα παρουσιάζει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής. 

Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε ένα ισχυρό πρόγραμμα ανάπτυξης, το οποίο περιελάμβανε δύο κλινικές μελέτες φάσης ΙΙΙ, την DEFINE και την CONFIRM, καθώς και μία τρέχουσα μελέτη ανοιχτής επέκτασης (ENDORSE), στην οποία ασθενείς παρακολουθούνται μέχρι και ως 6,5 χρόνια. 

Ο Ραλφ Γκολντ, M.D., καθηγητής και διευθυντής του Τμήματος Νευρολογίας στο Νοσοκομείο St. Josef του Νοσοκομείου του Μπόχουμ και ένας από τους κύριους ερευνητές μίας εκ των δύο μελετών δήλωσε σχετικά: «Ως γιατρός, γνωρίζω πολύ καλά τις προκλήσεις που καλούνται να αντιμετωπίσουν οι ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση. Η θεραπεία πρώτης γραμμής με φουμαρικό διμεθυλεστέρα μπορεί να μειώσει αυτό το φορτίο για πολλούς, καθώς είναι μια από του στόματος θεραπεία που έχει εγκριθεί για την αποτελεσματική μείωση της δραστηριότητας της νόσου, ενώ έχει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας. Επιπλέον, η θετική εμπειρία που είχαμε με το νεο χάπι κατά τη διάρκεια των εκτεταμένων κλινικών μελετών, ενισχύει την εμπιστοσύνη μου για τα οφέλη που μπορεί να προσφέρει στους ασθενείς μου στην ΕΕ».

Ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας εγκρίθηκε αρχικά στις ΗΠΑ, τον Μάρτιο του 2013 και μέσα στο πρώτο εξάμηνο αποτέλεσε τη Νο1 στη χώρα συνταγογραφούμενη, από του στόματος θεραπεία για τις υποτροπιάζουσες μορφές της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Έχει εγκριθεί επίσης στον Καναδά και την Αυστραλία. Μέχρι τον Σεπτέμβριο του 2013, περίπου 35,000 ασθενείς λάμβαναν το νέο χάπι πρώτης γραμμής σε όλον τον κόσμο.

Κλινικό πρόγραμμα φάσης III για τον φουμαρικό διμεθυλεστέρα
Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του φουμαρικού διμεθυλεστέρα αξιολογήθηκαν σε δύο μεγάλες, παγκόσμιες, κλινικές μελέτης φάσης ΙΙΙ, την DEFINE και την CONFIRM.

Στη μελέτη DEFINE, το νέο χάπι πρώτης γραμμής χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49% (p<0.0001), τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών (ARR) κατά 53% (p<0.0001), και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένο στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38% (p=0.0050), σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια. 

Στη μελέτη CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας χορηγούμενος δύο φορές ημερησίως, μείωσε σημαντικά τον ARR κατά 44% (p<0.0001) και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34% (p=0.0020), συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο μετά από 2 χρόνια.

Και στις δύο μελέτες (CONFIRM και DEFINE) ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας μείωσε σημαντικά τις εστίες στον εγκέφαλο σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, όπως μετρήθηκε στις μαγνητικές τομογραφίες (MRI). Τα αποτελέσματα της οξικής γλατιραμέρης, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο ήταν σε συνέπεια με τα επίσημα δεδομένα του προϊόντος στην ΕΕ.

Οι συχνότερα αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με το νέο χάπι ήταν η ερυθρίαση και γαστρεντερικά συμβάντα (δηλαδή διάρροια, ναυτία, κοιλιακό άλγος, άλγος άνω κοιλιακής χώρας). Ο αριθμός των διακοπών λόγω της ερυθρίασης (3%) και των γαστρεντερικών συμβάντων (4%) στις κλινικές μελέτες ήταν χαμηλός.

Ο μέσος αριθμός λεμφοκυττάρων μειώθηκε κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους θεραπείας και στη συνέχεια παρέμεινε σταθερός, χωρίς να παρουσιαστούν ευκαιριακές λοιμώξεις και κίνδυνος σοβαρών λοιμώξεων.